wtorek, 7 maja 2013

Kostnienie pozaszkieletowe może zostać powstrzymane - ale za jakiś czas...

Dobrze Wam znana choroba genetyczna - fibrodysplasia ossificans progresiva - polega na tworzeniu się kości w innych miejscach niż szkielet. Pojawiają się one w różnych wytworach tkanki łącznej, jak mięśnie, ścięgna, więzadła, torebki stawowe i powięzi. Do wytworzenia się takich skostnień zwykle dochodzi na skutek urazów, jak uderzenia, operacje i zastrzyki domięśniowe. Wszystko dzieje się za sprawą mutacji w genie ACVR1 (synonim: ALK2)...

W artykule opublikowanym na łamach pisma Nature Medicine w 2011 roku, czytamy, że aktywacja jądrowego receptora kwasu retinowego zapobiega nieprawidłowemu pozaszkieletowemu kostnieniu w obrębie tkanek miękkich. Badacze z The Children's Hospital of Philadelphia przeprowadzili próby na myszach z mutacją ACVR1, które doprowadziły ich właśnie do takich wniosków. Mają oni nadzieję, że w przyszłości pomoże to ludziom chorym na FOP.

Lekiem aktywującym jądrowy receptor kwasu retinowego (RAR-gamma) jest tzw. agonista receptora gamma kwasu retinowego - Palovarotene, który silnie hamuje rozwój kości dodatkowych u myszy laboratoryjnych. Lek został dopuszczony do obrotu w USA, o czym dowiedzieliśmy się w związku z Międzynarodowym Dniem Świadomości FOP - edycja 2013.

Natue.com >> tutaj

Ncbi >> tutaj

Agonista RAR-gamma w leczeniu rozedmy płuc >> tutaj

Ciekawy wykład >> tutaj

Picture from >> TheAtlantic



2 komentarze:

  1. Jest nadzieja!!! To najważniejsze. I śpieszcie się doktory, jest komu pomagać! :)

    OdpowiedzUsuń
    Odpowiedzi
    1. Napisz to samo, ale po angielsku ;) Bo nasi jakoś nie są głodni wiedzy o FOP. USA szybciej reaguje. Nawet odpisując na maile ;)

      Usuń