List z IFOPA: Ogłoszenie o próbach klinicznych Clementia Pharmaceuticals (Palovarotene w leczeniu FOP)

Otrzymaliśmy list z International Fibrodysplasia Ossifican Progressiva Associaion na temat rozpoczęcia drugiej fazy badań nad preparatem Palovarotene. Badany będzie jego wpływ na przebieg postępującego kostniejącego zapalenia mięśni u dorosłych pacjentów. Trzymamy kciuki za powodzenie badań i czekamy na dalsze wiadomości z USA!

Clementia Pharmaceuticals Inc. ogłosiła plany zainicjowania drugiej fazy badań klinicznych nad preparatem palovarotene – eksperymentalnym agonistą RAR-gamma, u dorosłych pacjentów chorych na postępujące kostniejące zapalenie mięśni. Informacje na temat prób klinicznych możemy przeczytać w materiale prasowym Clementia wraz z pytaniami i odpowiedziami na temat prób, które są dostępne w linkach/załącznikach poniżej. Najważniejsze dane o próbach, w tym podsumowanie projektu badań, kryteria kwalifikacji oraz strony biorące udział w badaniach przedstawiono na: www.clinicaltrials.gov (w polu Search Studies wprowadź: palovarotene) lub na www.clementiapharma.com.

Niniejsze ogłoszenie jest ogromnym osiągnięciem nie tylko dla Clementia, ale dla całej Społeczności Chorych na FOP. Jeannie Peeper w odpowiedzi na nie powiedziała: "Spodziewaliśmy się od momentu odkrycia genu odpowiedzialnego za FOP w 2006 roku, że ten dzień nastąpi i świętujemy tą podniosłą chwilę, która  przybliżyła nas do realizacji naszego marzenia o skutecznej terapii i leku na FOP. Jeśli marzysz, potrafisz sobie to wyobrazić, wówczas wszystko jest możliwe! 

Ten moment zaznacza niezwykle ważny początek dla naszej Społeczności: erę badań klinicznych. Jest to era, w której aktywny udział i obecność społeczności pacjentów jest równie ważny, jak kiedyś. Jest to również era znaczących przeszkód i w dalszym ciągu niepewności. IFOPA będzie współpracować z Clementia i innymi  zainteresowanymi firmami biofarmaceutycznymi, aby pokonać te przeszkody i realizować wizję bezpiecznej, postępowej terapii FOP. Już ciężko pracujemy wspierając rozwój wiedzy o istotnych dla nas lekach poprzez ustanowienie globalnego rejestru chorych na FOP, angażując w to naukowców z uniwersytetów i firm farmaceutycznych na całym świecie oraz będąc gospodarzem FOP Drug Development Forum, które odbędzie się w Bostonie w listopadzie 2014 r. Spotkanie to jest okazją do wymiany poglądów między naukowcami na temat istotnych kwestii dotyczących opracowania leków w terapii FOP. 

Decyzja o uczestnictwie w każdej próbie klinicznej i otrzymaniu terapii eksperymentalnej są jednymi z trudnych decyzji, z jakimi może napotkać się człowiek. Jeśli byłbyś zainteresowany i jesteś uprawniony do uczestnictwa w próbie klinicznej, zachęcamy, aby omówić to z lekarzem i rodziną. Jeśli w IFOPA możemy pomóc w uzyskaniu odpowiedzi na pytania dotyczące prób klinicznych, byś mógł podjąć świadomą decyzję o udziale w badaniach, proszę daj nam znać. Jesteśmy zobowiązani do udostępniania aktualnych informacji na bieżąco i ułatwiania komunikacji z odpowiednimi ekspertami, aby umożliwić Ci dokonanie świadomego wyboru. Możesz skontaktować się z nami poprzez e-mail: questions@ifopa.org lub telefon: +1 (407) 365-4194.

Z poważaniem,

Marilyn Hair

Przewodnicząca IFOPA Board of Directors