Konferencja: Badania Kliniczne w Chorobach Rzadkich

Po raz pierwszy w Krakowie, dnia 7. maja 2014 r., odbyła się konferencja w ramach Międzynarodowego Dnia Badań Klinicznych: Badania Kliniczne w Chorobach Rzadkich. Jej organizatorami byli: Wydział Lekarski Collegium Medicum Uniwersytetu Jagiellońskiego, Fundacja Matio, Małopolski Ośrodek Medycyny Translacyjnej CM UJ oraz Szpital Uniwersytecki w Krakowie we współpracy z Warszawskim Uniwersytecie Medycznym w obszarze platformy medycznej POLCRIN.

Udział w konferencji był darmowy. Każdy zainteresowany mógł wziąć w niej udział. Po przybyciu na miejsce konferencji od razu można było dostrzec osoby, które zawsze bywają na podobnych wydarzeniach - przedstawicieli organizacji pacjenckich i samych pacjentów z chorobami rzadkimi. Byłam pozytywnie zaskoczona obecnością wielu wykładowców z Collegium Medicum Uniwersytetu Jagiellońskiego, w tym z Instytutu Pielęgniarstwa i Położnictwa. Spotkałam też koleżanki z którymi kończyłam studia magisterskie. Było wielu młodych słuchaczy. Jak okazało się po rozmowach - studentów medycyny...

Obrady miały miejsce w Międzynarodowym Centrum Kultury w Krakowie. Rozpoczęły się o godzinie 10:00. Konferencję otworzyli: Prof. Piotr Laidler, Prof. Tomasz Grodzicki i Pan Paweł Wójtowicz - przedstawiciel Fundacji Matio. Następnie Dr Jarosław Waligóra przedstawił działania Komisji Europejskiej w zakresie chorób rzadkich. Kolejnym prelegentem miał być Pan Tomasz Pawlęga - nowy szef zespołu ministerialnego ds. chorób rzadkich, jednak zatrzymały go w Sejmie prace nad ustawą transgraniczną. W jego imieniu zabrał głos Pan Paweł Wójtowicz, który opowiedział o Narodowym Planie dla Chorób Rzadkich i wspomniał o potrzebie powołania zespołów eksperckich do realizacji każdej części Planu. (Na poprzedzającej Konferencję Nocy Chorób rzadkich niewielu studentów medycyny słyszało o tym dokumencie...). W kolejnym wystąpieniu - Dr Gabrieli Ofierskiej-Sujkowskiej, poruszony został temat wytycznych oceny technologii medycznych.

Drugą sesję konferencji rozpoczął wykład Prof. Silvio Garattini'ego na temat problemów w opracowywaniu leków sierocych. Kolejne wystąpienie przypadło Pani Lek. med. Lidii Gądek - jego tematem była rola lekarza rodzinnego w opiece nad pacjentem z chorobą rzadką. Podkreśliła istotę kompleksowej opieki, uwzględniającej zespół terapeutyczny, obejmujący lekarza rodzinnego, pielęgniarkę środowiskową, rehabilitację i opiekę socjalną. Następnie wysłuchaliśmy wykładu Pani Marii Libury na temat zagubienia pacjenta z chorobą rzadką w systemie opieki zdrowotnej. Następnie wykład wygłosił Prof. Maciej Siedlar, który przybliżył nam problem pierwotnych niedoborów odporności. Sesję drugą zakończył Prof. Piotr Podolec przedstawiając klasyfikację chorób rzadkich układu krążenia.

Niestety po drugiej sesji musiałam opuścić konferencję, gdyż popołudniami odbywam kurs z zakresu wykonania i interpretacji zapisu EKG. W sesji trzeciej planowo miały być poruszane następujące tematy:

III SESJA – BADANIA KLINICZNE W CHOROBACH RZADKICH

Badania kliniczne w chorobach rzadkich. Czy można zmienić scenariusz tych badań?

Dr Bożenna Dembowska-Bagińska

14.50-15.10 Choroby rzadkie z punktu widzenia producentów leków sierocych

Agnieszka Grzybowska

15.10-15.30 Specyfika prowadzenia badań klinicznych w chorobach rzadkich w Polsce i w Europie

Tomasz Kowalczyk

15.30-15.50 Badania naukowe Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego w ocenie bezpieczeństwa

i skuteczności terapii w chorobach rzadkich – doświadczenia własne

Prof. Piotr Fiedor

15.50-16.10 Badania translacyjne w diagnostyce i leczeniu chorób rzadkich

Dr Jan Skupień

16.10-16.30 Etyczne aspekty badań klinicznych w chorobach rzadkich

Dr Marek Czarkowski

Uważam, że Konferencja Badania Kliniczne w Chorobach Rzadkich była przygotowana dobrze. Poruszono wiele istotnych aspektów dotyczących chorób rzadkich. Brakuje takich spotkań dla przedstawicieli środowisk medycznych i naukowych. Mam nadzieję, że to pierwsze tego typu spotkanie, nie będzie ostatnim.

PS. Miejsce konferencji było przystosowane do potrzeb osób niepełnosprawnych (brak schodów, brak progów, szerokie drzwi, toaleta dla osób niepełnosprawnych na tym samym poziomie co sala obrad). Na pochwałę zasługuje także wyposażenie w systemy do tłumaczeń dla tych uczestników konferencji, którzy nie znali języka angielskiego (wykład Prof. Silvio Garattini'ego został wygłoszony w języku angielskim).

Strona Konferencji: