sobota, 4 maja 2013

FDA zatwierdziła Procysbi w leczeniu rzadkich chorób komórkowych

Rzadka choroba genetyczna, zwana cystynozą nefropatyczną, która osłabia stan odżywienia dzieci, może wreszcie zostać zażegnana dzięki zatwierdzeniu przez The Food And Drug Administration (FDA), czyli Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków leku Procysbi.

Narodowy Instytut Zdrowia (National Institutes of Health, NIH) wspiera naukowców i firmy badające choroby sieroce (choroby rzadkie), które dotykają niewielkiej liczby ludzi, a obecnie są jeszcze nieuleczalne. Koncerny farmaceutyczne i biotechnologicze są zachęcane do poszukiwania metod leczniczych, ponieważ za leczenie choroby rzadkiej u danej osoby, firmy ubezpieczeniowe będą płacić więcej za leczenie osób z rzadką chorobą /w USA/.

Tylko 500 ludzi w USA, a 3000 na całym świecie zmaga się z cystynozą nefropatyczną (nerkową) - chorobą wynikającą z gromadzenia się w organizmie aminkowasu znanego jako cystyna ("kuzyna" działającego nasennie tryptofanu, jaki znajduje się w mięsie indyka). Choroba jest śmiertelna jeśli w dzieciństwie nie zostały podjęte odpowiednie działania lecznicze. Nadmiar cystyny ​​może spowodować problemy z nerkami  co doprowadza do wydalania soli, cukrów i składników odżywczych poprzez mocz - pozbawiając tym samym człowieka cennego pożywienia.

Dzieci chorujące na cystynozę nerkową rosną powoli i mają kruche kości z powodu niedożywienia, nawet jeśli mogą być prawidłowo karmione i żywione.

Lek o nazwie CYSTAGON został zatwierdzony w 1994 roku i również był stosowany w leczeniu cystynozy. Dawna terapia wymagała od pacjentów przyjęcia dawki leku co sześć godzin, podczas gdy nowy lek może być zażywany co ​​12 godzin.

"Procysbi jest jedynym lekiem o spowolnionym uwalnianiu zatwierdzonym przez FDA w celu leczenia cystynozy nerkowej jako istotna metoda leczenia tej rzadkiej choroby" - podkreślił Andrew E. Mulberg, zastępca dyrektora FDA's Division of Gastroenterology and Inborn Errors Products.

Według komunikatu prasowego Raptor Pharmaceutical, ten nowy lek kosztuje 250.000 dolarów. Dla porównania, koszty obecnego - starego - leczenia mieszczą się w 8000 dolarów.

NIH ustanowił Office of Rare Diseases Research (Biuro Badań nad Rzadkimi Chorobami) w 1993 roku, którego celem było i jest identyfikowanie, stymulowanie, koordynowanie, wspieranie badań i reagowanie na potrzeby pacjentów dotkniętych jedną z ponad 7000 chorób rzadkich, jakie dzisiaj znamy.  

W 2011 roku NIH zainwestował ponad 3,5 biliona dolarów na 9.400 rzadkich projektów badawczych. Z tej kwoty prawie 7,5 miliona dolarów przeznaczone zostały na projekty badawcze 1600 leków sierocych.

Na podstawie: 

A u nas niebawem opis cystynozy nefropatycznej...

Brak komentarzy:

Prześlij komentarz