FDA zatwierdziła Procysbi w leczeniu rzadkich chorób komórkowych
Narodowy Instytut Zdrowia (National Institutes of Health, NIH) wspiera naukowców i firmy badające choroby sieroce (choroby rzadkie), które dotykają niewielkiej liczby ludzi, a obecnie są jeszcze nieuleczalne. Koncerny farmaceutyczne i biotechnologicze są zachęcane do poszukiwania metod leczniczych, ponieważ za leczenie choroby rzadkiej u danej osoby, firmy ubezpieczeniowe będą płacić więcej za leczenie osób z rzadką chorobą /w USA/.
Tylko 500 ludzi w USA, a 3000 na całym świecie zmaga się z cystynozą nefropatyczną (nerkową) - chorobą wynikającą z gromadzenia się w organizmie aminkowasu znanego jako cystyna ("kuzyna" działającego nasennie tryptofanu, jaki znajduje się w mięsie indyka). Choroba jest śmiertelna jeśli w dzieciństwie nie zostały podjęte odpowiednie działania lecznicze. Nadmiar cystyny może spowodować problemy z nerkami co doprowadza do wydalania soli, cukrów i składników odżywczych poprzez mocz - pozbawiając tym samym człowieka cennego pożywienia.
Dzieci chorujące na cystynozę nerkową rosną powoli i mają kruche kości z powodu niedożywienia, nawet jeśli mogą być prawidłowo karmione i żywione.
Lek o nazwie CYSTAGON został zatwierdzony w 1994 roku i również był stosowany w leczeniu cystynozy. Dawna terapia wymagała od pacjentów przyjęcia dawki leku co sześć godzin, podczas gdy nowy lek może być zażywany co 12 godzin.
"Procysbi jest jedynym lekiem o spowolnionym uwalnianiu zatwierdzonym przez FDA w celu leczenia cystynozy nerkowej jako istotna metoda leczenia tej rzadkiej choroby" - podkreślił Andrew E. Mulberg, zastępca dyrektora FDA's Division of Gastroenterology and Inborn Errors Products.
Według komunikatu prasowego Raptor Pharmaceutical, ten nowy lek kosztuje 250.000 dolarów. Dla porównania, koszty obecnego - starego - leczenia mieszczą się w 8000 dolarów.
NIH ustanowił Office of Rare Diseases Research (Biuro Badań nad Rzadkimi Chorobami) w 1993 roku, którego celem było i jest identyfikowanie, stymulowanie, koordynowanie, wspieranie badań i reagowanie na potrzeby pacjentów dotkniętych jedną z ponad 7000 chorób rzadkich, jakie dzisiaj znamy.
W 2011 roku NIH zainwestował ponad 3,5 biliona dolarów na 9.400 rzadkich projektów badawczych. Z tej kwoty prawie 7,5 miliona dolarów przeznaczone zostały na projekty badawcze 1600 leków sierocych.
Na podstawie:
A u nas niebawem opis cystynozy nefropatycznej...
Komentarze
Prześlij komentarz